資料來源：全國法規資料庫－罕見疾病防治及藥物法
筆記附上：在法條下面撰寫筆記。
第 1 條
為防治罕見疾病之發生，及早診斷罕見疾病，加強照顧罕見疾病病人，協助病人取得罕見疾病適用藥物及維持生命所需之特殊營養食品，並獎勵與保障該藥物及食品之供應、製造與研究發展，特制定本法。
本法未規定者，適用其他有關法律之規定。
意思就是說，設立本法的目的有三個：
1）防治罕見疾病的發生
2）及早治療罕見疾病
3）加強照顧罕病病人
簡言之，就是關於罕見疾病的預防、治療、照護。
具體的作法：鼓勵相關藥物、特殊營養食品的供應、研究、製造。
第 2 條
本法所稱主管機關：在中央為衛生福利部；在直轄市為直轄市政府；在縣（市）為縣（市）政府。
主管機關，分成中央、地方：
中央：衛福部
地方：地方政府（在直轄市為直轄市政府；在縣（市）為縣（市）政府）
和大部分與藥物相關的法律（例如：藥師法）一樣。
第 3 條
本法所稱罕見疾病，指疾病盛行率在中央主管機關公告基準以下或因情況特殊，經第四條所定審議會審議認定，並經中央主管機關指定公告者。
本法所稱罕見疾病藥物，指依本法提出申請，經第四條所定審議會審議認定，並經中央主管機關公告，其主要適應症用於預防、診斷、治療罕見疾病者。
本法所稱維持生命所需之特殊營養食品，指經第四條所定審議會審議認定，並經中央主管機關公告，主要適用於罕見疾病病人營養之供應者。
罕見疾病：盛行率1/10000以下。
罕見藥品適應症：預防、診斷、治療罕見疾病。（不光是治療）
第 4 條
下列事項由罕見疾病及藥物審議會（以下簡稱審議會）辦理：
一、罕見疾病認定之審議及防治之諮詢。
二、罕見疾病藥物及維持生命所需之特殊營養食品認定之審議。
三、罕見疾病藥物查驗登記之審議。
四、罕見疾病藥物與維持生命所需之特殊營養食品補助及研發之審議。
五、罕見疾病國際醫療合作之審議、協助及諮詢。
六、治療特定疾病之非罕見疾病藥物之審議。
七、其他與罕見疾病有關事項之諮詢。
前項審議會由中央主管機關邀集政府機關代表、醫事學者專家及社會公正人士組成，其中委員名額，至少應有二分之一以上為具罕見疾病臨床治療、照護經驗或研究之醫事學者專家；單一性別不得少於三分之一。
審議會為辦理第一項事項，應徵詢其他相關學者專家、產業或罕見疾病病人代表之意見。
罕見疾病及藥物審議會，要做的事情有以上那七項，大部分都是審議、諮詢、協助。
罕見疾病及藥物審議會的組成
1/2以上為具有罕見疾病臨床治療、照護經驗或研究之醫事專家學者。
單一性別1/3以上。
第 5 條
（刪除）
第 6 條
中央主管機關應辦理罕見疾病之防治與研究。
第 7 條
醫事人員發現罹患罕見疾病之病人或因而致死者，應向中央主管機關報告。
醫事人員發現罕見疾病，＂應＂向衛福部報告。
第 8 條
中央主管機關接獲前條報告或發現具有罕見遺傳疾病缺陷者，經病人或其法定代理人同意，應派遣專業人員訪視，告知相關疾病之影響，並提供病人及家屬心理支持、生育關懷、照護諮詢等服務。
前項服務之內容、實施方式及其他應遵循事項之辦法，由中央主管機關定之。
衛福部收到前條（第7條）所報告的案例，經過＂病人或者法定代理人同意＂，應派專業人員前往訪視。
注意！需要經過病人或者法定代理人同意，不是醫事人員。
第 9 條
從事前二條業務之機關、機構、團體及其人員，應注意執行之態度及方法，尊重病人之人格與自主，並維護其隱私與社會生活之經營。
前項人員，因業務知悉或持有之罕見疾病資料，應予保密，不得無故洩漏或交付。
因業務知悉或持有之罕見疾病資料，應予保密。→ 這一條和藥師法第14條很像。
＜藥事法第14條＞藥師對於因業務而知悉他人之秘密，不得無故洩漏。
第 10 條
中央主管機關應獎勵各級醫療機構、研究機構及罕見疾病相關團體從事罕見疾病防治工作，補助相關人力培育、研究及設備所需經費。
前項獎勵及補助之項目、範圍、金額，由中央主管機關定之；直轄市、縣（市）主管機關並得準用之。
衛福部應鼓勵與罕見疾病相關的團體，從事罕見疾病的防治工作。
→ 假設沒有政府主動介入鼓勵的話，做相關的研究的人、生產相關藥品的廠商就會很少、因為罕見疾病顧名思義就是很少人會得，毫無利潤、效益，站在商業的立場，是不會主動去做的，因此需要政府的主動介入。
第 11 條
主管機關應辦理罕見疾病之教育及宣導，並由機關、學校、團體及大眾傳播媒體協助進行。
主管機關於罕見疾病病人就學、就業或就養時，應協調相關機關（構）協助之。
衛福部＂應＂協助有罕見疾病的病人，無論是針對大眾的教育與宣導，或者是針對個案的協助。
第 12 條
（刪除）
第 13 條
罕見疾病病人或其法定代理人得備具申請書、第十條規定之醫療或研究機構出具之證明書、診療計畫書及相關證明文件，向中央主管機關提出申請，經審議會審議通過後，中央主管機關得提供補助至國外進行國際醫療合作。
前項醫療合作為代行檢驗項目者，得由第十條規定之醫療或研究機構申請補助。
前二項補助之申請程序、應備之書證資料及其他應遵行事項之辦法，由中央主管機關定之。
衛福部可以補助罕見病人進行國際醫療合作 → 罕見疾病的研究或相關的藥物國內不見得有，在國外可能可以找到機會。
第 14 條
除本法另有規定外，罕見疾病藥物非經中央主管機關查驗登記，並發給藥物許可證，不得製造或輸入。
罕見疾病藥物，一定要經衛福部查驗登記之後，發許可證，才可以製造或輸入。
第 15 條
主要適應症用於預防、診斷或治療罕見疾病者，得申請查驗登記為罕見疾病藥物。
前項申請查驗登記應備之書證資料、審查程序及相關事項之準則，由中央主管機關定之。
罕見疾病藥物：主要適應症用於預防、診斷或治療罕見疾病者。（不單單只是治療。）
第 15-1 條
罕見疾病藥物經中央主管機關查驗登記或專案申請核定通過，依全民健康保險藥物給付項目及支付標準之收載程序辦理時，應徵詢審議會之意見。
第 16 條
申請罕見疾病藥物查驗登記者，中央主管機關於必要時，得要求其進行國內臨床試驗，並應對臨床試驗之申請內容及結果予以適當之公開說明。
若是衛福部覺得有必要時，可以要求申請罕見疾病藥物查驗登記的廠商進行國內臨床試驗。
第 17 條
罕見疾病藥物依本法查驗登記發給藥物許可證者，其許可證有效期間為十年。有效期間內，中央主管機關對於同類藥物查驗登記之申請，應不予受理。
前項罕見疾病藥物於十年期滿後仍須製造或輸入者，應事先申請中央主管機關核准展延，每次展延不得超過五年。展延期間，同類藥物得申請中央主管機關查驗登記。
罕見疾病藥物依本法查驗登記發給許可證後，如經中央主管機關公告不再列屬罕見疾病藥物者，其許可證之展延，適用藥事法有關規定。
依第一項規定取得許可證之所有人，除因不可抗力之情形外，應於許可證有效期間內持續供應罕見疾病藥物；於特許時間內擬停止製造或輸入罕見疾病藥物者，應於停止日前六個月以書面通知中央主管機關。
罕見疾病藥物的許可證是10年，而且在這10年內，衛福部不能受理同類藥物的查驗登記。許可證10年之後，可以申請展延，每次展延最多5年，而在展延期間，其他廠商就可以向衛福部申請同類藥物的查驗登記了。
另外，已經取得許可證的廠商，＂應＂在許可證的有效期間內，持續供應罕見疾病藥物（畢竟你取得許可證後，別人就不能申請同類藥物的查驗登記了）。假如在這個期間，你要停止輸入或製造的話，至少要在6個月前，用書面通知衛福部。
第 18 條
有下列情形之一者，中央主管機關得不受前條第一項規定之限制，受理其他同類藥物之查驗登記申請，並發給許可證：
一、新申請人取得經查驗登記許可為罕見疾病藥物之權利人授權同意。
二、具相同適應症且本質類似之罕見疾病藥物之新申請案，其安全性或有效性確優於已許可之罕見疾病藥物。
三、持有罕見疾病藥物許可證者無法供應該藥物之需求。
四、罕見疾病藥物售價經中央主管機關認定顯不合理。
依前項第二款至第四款規定經中央主管機關查驗登記發給許可證者，適用前條之規定。
第17條提到：罕見疾病藥物的許可證是10年，而且在這10年內，衛福部不能受理同類藥物的查驗登記。
不過第18條提到，以上所列的情形可以不受限制。例如第二項：安全性或有效性確優於已許可之罕見疾病藥物。簡言之，就是有更新、更好的藥品，這樣一來准許新的藥品申請查驗登記，就合情合理了。
第 19 條
罕見疾病藥物未經查驗登記或有前條第一項第三款、第四款情形之一者，政府機關、醫療機構、罕見疾病病人與家屬及相關基金會、學會、協會，得專案申請中央主管機關許可。但不得作為營利用途。
前項專案申請，中央主管機關於必要時，得委託或指定相關機構或團體辦理。
前二項專案申請應備之書證資料、審查程序及其他應遵行事項之辦法，由中央主管機關定之。
三種情況：
1）罕見疾病藥物未經查驗登記。
2）持有罕見疾病藥物許可證者無法供應該藥物之需求。
3）罕見疾病藥物售價經中央主管機關認定顯不合理。
可以＂專案申請＂中央主管機關許可，但是不能營利！
第 20 條
罕見疾病藥物經認定有危害人體健康之情事或有危害之虞者，中央主管機關得命藥商或專案申請者於期限內回收。必要時，並得廢止該藥物之許可。
發現罕見疾病藥物會危害人體的時候，衛福部可以回收專案申請或者廢止許可。
第 21 條
1、經依本法核准上市或專案申請之罕見疾病藥物，應由中央主管機關編列年報，載明其使用數量、人數、不良反應及其他相關報告等資料。
2、藥商及專案申請者應提供相關資料，配合前項年報之辦理。
獲得罕見疾病藥物許可或專案申請成功之後，要向衛福部編列年報，紀錄使用數量、人數、不良反應……等等資料。
第 22 條
非罕見疾病藥物依藥事法規定製造或輸入我國確有困難，且經審議會審議認定有助於特定疾病之醫療者，準用本法有關查驗登記及專案申請之規定。
第 23 條
罕見疾病及藥物之認定、許可、撤銷及廢止，中央主管機關應定期公告之。
→ 衛福部會定期公告罕見疾病和藥物的認定、許可、撤銷、廢止等等。
第 24 條
依本法申請查驗登記、臨床試驗、許可證之核發、展延或專案申請者，應繳納審查費、登記費或證照費；其費額，由中央主管機關定之。
罕見藥品申請查驗登記、臨床試驗、許可證、許可證展延、專案申請，都要繳錢，包括審查費、登記費、證照費……等等。
第 25 條
主管機關得獎勵罕見疾病藥物或維持生命所需之特殊營養食品之供應、製造及研究發展；其獎勵對象、方式或被獎勵者應遵循事項之辦法，由主管機關定之。
政府鼓勵罕見疾病藥物、維持生命所需之特殊營養食品的供應。
第 26 條
擅自製造、輸入未經許可之罕見疾病藥物者，或明知未經許可之罕見疾病藥物，而販賣、供應、調劑、運送、寄藏、媒介、轉讓或意圖販賣而陳列者，依藥事法第八十二條、第八十三條規定處罰之。
沒有取得許可證的藥品本來就不能用，其懲處適用的法條：藥事法第82、83條。
第 27 條
違反第十六條規定者，處新台幣三萬元以上十五萬元以下罰鍰；其情節重大者，藥商於二年內不得再申請該藥物之查驗登記，並得處醫療機構一個月以上一年以下停業處分。
第 27-1 條
違反第十七條第四項規定，停止供應罕見疾病藥物，或未於停止日前六個月以書面通知中央主管機關者，處新臺幣十萬元以上五十萬元以下罰鍰，必要時並得廢止該藥物許可證。
第 28 條
申請罕見疾病藥物查驗登記或展延登記，提供不實之書證資料者，處新台幣二萬元以上十萬元以下之罰鍰，二年內不得再申請該藥物之查驗登記；其已領取該藥物許可證者，撤銷之；其涉及刑責者，移送司法機關辦理。
申請藥品的資料必須誠實。
懲處：
1）20000～100000元罰緩
2）兩年內不得再申請該藥物的查驗登記
3）已取得許可者，撤銷之
涉及刑責，應該是指偽造文書罪。
第 29 條
違反第十九條第一項規定，將專案申請之罕見疾病藥物充作營利用途者，處新台幣三萬元以上十五萬元以下罰鍰；其獲取之利益，沒入之；二年內並不得再行提出罕見疾病藥物之專案申請。
第19條第1項提到，專案申請的罕見疾病藥物不能作為營利用途。
懲處：
1）30000～150000罰緩
2）獲取的利益沒收
3）2年內不能再提出罕見疾病藥物之專案申請
第 30 條
違反主管機關依第二十條規定令其限期回收之命令者，處新台幣三萬元以上十五萬元以下罰鍰，並按次連續處罰至回收為止。
第20條：發現罕見疾病藥品對人體有害的時候，衛福部可以要求回收，或者廢止許可。
在限期內沒有回收，罰緩30000～150000元，而且可以一直罰到回收為止。
第 31 條
違反第二十一條第二項規定，藥商處新台幣一萬元以上五萬元以下之罰鍰；專案申請者，其再申請罕見疾病藥物，中央主管機關得不予許可。
第21條第2項：藥商及專案申請者應提供相關資料，配合前項年報之辦理。
沒有依照規定者，罰緩10000～50000元。
專案申請者，以後就不能被許可了。
第 32 條
本法所定之罰鍰，由主管機關處罰之。
前項罰鍰經限期繳納，屆期未繳納者，依法移送強制執行。
第27～32條，都是違反前面法條時，所制定的懲處。
第 33 條
中央主管機關應編列預算，補助罕見疾病預防、篩檢、研究之相關經費及依全民健康保險法未能給付之罕見疾病診斷、治療、藥物、支持性與緩和性照護及維持生命所需之特殊營養食品、居家醫療照護器材費用。其補助方式、內容及其他相關事項之辦法，由中央主管機關定之。
前項補助經費，得由菸品健康福利捐之分配收入支應或接受機構、團體之捐助。
衛福部＂應＂編列預算，補助罕見疾病的相關措施。
補助經費可以從菸品健康福利捐的分配收入支應，或者接受捐款。→ 從抽菸所繳的稅來補助罕見疾病
詳情可以看這條法規： 菸品健康福利捐分配及運作辦法
第 34 條
醫療機構得專案申請輸入罕見疾病病人維持生命所需之特殊營養食品；其應備之書證資料、申請審查程序及其他應遵行事項之辦法，由中央主管機關定之。
第 34-1 條
中央主管機關應協助各診療醫院及罕見疾病病人，維持生命所需之特殊營養食品及需用罕見疾病適用藥物之緊急取得。
衛福部應該要協助罕病病人，取得藥物和維持生命之特殊營養食品。
第 35 條
本法施行細則，由中央主管機關定之。
第 36 條
本法自公布日起六個月施行。
本法修正條文自公布日施行。
第 37 條
（刪除）
題外話
不得不說，這個筆記花了我一整天的時間，不僅法條多，而且每一項的敘述都很長。
得了罕見疾病，對於病患以及家屬來說，是一個很大的打擊，畢竟＂罕見＂就意味著實驗數據少，而且通常很嚴重。
特別設立罕見疾病防治及藥物法來規範，並且鼓勵相關藥品、特殊營養品的研發，確有其道理。
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◎ 作者介紹｜小元仔藥師與元元不絕部落格
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